Biodisponibilitatea citosolica a nanoparticulelor cu acizi ribonucleici de interferenta pentru terapie moleculara

DESPRE CARTE

Progresele biologiei moleculare si in special ale geneticii au deschis perspective noi in stiintele medicale si farmaceutice, oferind calea pentru un diagnostic si tratament medicamentos la nivel molecular si genetic. Diagnosticul molecular poate detecta si masura prezenta unor gene sau a unor proteine asociate unei anumite boli, ajutand la descoperirea mecanismelor cauzatoare de boala.

Lucrarea prezinta concepte teoretice, dar si numeroase exemple concrete de realizari in obtinerea si utilizarea terapeutica a unor sisteme nanofarmaceutice cu siARN de stimulare a cercetarii in acest domeniu. In continuare, sunt necesare studii de formulare, pentru asigurarea stabilitatii, biodisponibilitatii citosolice, evitarii efectelor imunologice, cresterii eficientei de tintire moleculara specifica pentru orice afectiune clinica.

Monografia este utila pentru medici, farmacisti, biologi, chimisti, pentru cei implicati in descoperirea de noi substante medicamentaose prin sinteza sau biotehnologii farmaceutice, in formularea de noi sisteme nanofarmaceutice de administrare cu biodisponibilitate citosolica eficienta terapeutic, a specialistilor din domeniul efectului biologic si clinic al medicamentului, al organismelor de reglementare a medicamentelor, al studentilor in medicina, farmacie, biologie, chimie.

CUPRINS

1. INTRODUCERE 9

2. MECANISMELE DE INHIBARE SAU DEGRADARE A ARN MESAGER (ARNm) (gene silencing) prin ARNi 16

3. TERAPIA GENICA UTILIZAND STRATEGIILE ADN SI ARNi 22

4. ALTI ACIZI RIBONUCLEICI CARE NU CODIFICA (miARN, IncARN) SI ROLUL IN REGLAREA GENICA 32

5. DESIGNUL MOLECULELOR siARN SI MODIFICARI CHIMICE IN STRUCTURA PENTRU CRESTEREA STABILITATII SI EFICIENTEI 46

6. SISTEME NANOPARTICULATE DE ADMINISTRARE A siARN 53

7. TINTIREA PASIVA SI ACTIVA CU AJUTORUL NANOPARTICULELOR INCARCATE CU siARN 61

8. ADMINISTRAREA siARN SI A TRANSPORTORILOR NANOPARTICULATI INCARCATI CU siARN 65

9. BARIERE IN VIVO SI FARMACOCINETICA siARN vectorizat 74

10. INTERNALIZAREA SUBCELULARA SI BIODISPONIBILITATEA siARN 78

11. ADMINISTRAREA TERAPEUTICA A siARN IN STUDII IN VITRO 87

12. STUDII IN ANIMALE DE LABORATOR PENTRU TINTIREA CU siARN 121

13. ADMINISTRAREA LOCALA A siARN CU TRANSPOTORI NANOPARTICULATI 169

14. UTILIZAREA siARN IN TRATAMENTE CLINICE 181

15. CONCLUZII 184

Bibliografie 185